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365在线官方:该疾病导致铜离子在体内的运输和排泄障碍

时间:2022/1/18 20:00:21  作者:  来源:  浏览:10  评论:0
内容摘要:罕见病问题需要多方共同努力。除了制药公司,政府也发挥着积极的作用。据了解,近年来,我国对罕见病治疗药物实施了优先审批。2020年新修订的《药品注册管理办法》明确,将具有明显临床价值的预防和治疗罕见病的创新药品和改进药品纳入优先审批程序。70天内关闭。据了解,目前已有26种罕见病药物获批通过临床急需的海外新药专用渠道上市...
罕见病问题需要多方共同努力。除了制药公司,政府也发挥着积极的作用。据了解,近年来,我国对罕见病治疗药物实施了优先审批。2020年新修订的《药品注册管理办法》明确,将具有明显临床价值的预防和治疗罕见病的创新药品和改进药品纳入优先审批程序。70天内关闭。据了解,目前已有26种罕见病药物获批通过临床急需的海外新药专用渠道上市。

人民的力量不容忽视。近日,记者从博鳌乐城卫建罕见病临床医学中心了解到,在阿里健康与中心的有效对接下,365在线官方,一种名为盐酸曲恩汀的罕见病药物已成功导入中国。该药将为中国肝豆状核变性患者提供更多的治疗选择。

肝豆状核变性是一种罕见的铜功能障碍常染色体隐性疾病,患者通常被称为“铜娃娃”。该疾病导致铜离子在体内的运输和排泄障碍。发病后易造成肝功能及脑损伤,患者需终身服药。

申请使用曲恩汀的是安徽芜湖的病人小江(化名)的母亲。小江对本病的传统药物青霉胺不耐受,不能正常服用。小江的母亲了解到,治疗青霉胺不耐受的药物曲恩汀于1982年在美国被批准上市,但在中国市场上没有此类药物或仿制药。

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